Không giống các phương pháp điều trị hiện nay, cách chữa mới này là phẫu thuật không xâm lấn, chỉ mất 15 phút, mang gen lành đến những tế bào khó tiếp cận qua võng mạc.
"Sau 14 năm nghiên cứu, chúng tôi đã tạo ra một loại virus mà chỉ cần tiêm vào dịch thủy tinh trong mắt và nó sẽ mang các gen đến các tế bào nhạy cảm và khó tiếp cận, đó là cách được gọi là phẫu thuật không xâm lấn và an toàn ", ông David Schaffer, Giám đốc Trung tâm tế bào gốc Berkeley, Đại học California, và là tác giả chính của nghiên cứu, cho biết.
Theo ông Schaffer, ca phẫu thuật kéo dài 15 phút và bệnh nhân có thể có thể về nhà ngay trong ngày.
 |
| Cách chữa đơn giản và hiệu quả bằng gen khiến các bệnh nhân khiếm thị hy vọng phục hồi thị lực trong một thời gian ngắn. |
Schaffer và nhóm của ông đã tạo ra hàng triệu biến thể virus kết hợp adeno (AAV), một virus phổ biến nhưng vô hại có thể tiến hóa để thâm nhập nhiều loại tế bào chủ.
Những vật dẫn này rất hiệu quả trong việc thâm nhập võng mạc (còn được gọi là vector 7m8) để vận chuyển các gen chữa hai loại bệnh thoái hóa mắt của người. Trong mỗi trường hợp, khi tiêm vào dịch thủy tinh, các AAV giao các gen điều chỉnh đến tất cả các vùng của võng mạc và phục hồi các tế bào võng mạc gần như bình thường.
Những virus kiến tạo này cũng có thể xâm nhập vào các tế bào tiếp nhận ánh sáng trong đôi mắt của khỉ, loại tương đồng với mắt người.
Theo dự đoán của ông Schaffer, virus không chỉ được sử dụng để chèn gen phục hồi chức năng cho các gen hỏng, mà còn có thể có tác dụng diệt những gen hoặc dừng tiến trình tiêu diệt các tế bào võng mạc, gây thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi.
Ông Schaffer cũng cho biết nhóm của ông đang hợp tác với các bác sĩ để xác định những bệnh nhân có nhiều khả năng được hưởng lợi từ kỹ thuật phân phối gen này và sau khi một số phát triển tiền lâm sàng, họ hy vọng sớm đi vào thử nghiệm lâm sàng.
TIN LIÊN QUAN
ĐANG ĐỌC NHIỀU