Theo báo cáo công bố ngày 31/5 tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) diễn ra ở Chicago, Mỹ, thuốc daraxonrasib giúp người bệnh kéo dài thời gian sống thêm trung bình lên 13,2 tháng, cao gần gấp 2 lần so với mức 6,7 tháng ở nhóm hóa trị. Thuốc cũng giúp giảm khoảng 60% nguy cơ tử vong so với phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện nay.

Nghiên cứu lâm sàng pha 3 này do Viện Ung thư Dana-Farber (Mỹ) dẫn đầu và được thực hiện trên 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó. Số bệnh nhân này đến từ Bắc Mỹ, châu Âu và châu Á. Trong đó, 248 bệnh nhân sử dụng thuốc daraxonrasib và 252 người điều trị bằng hóa trị.

Không chỉ cải thiện tỷ lệ sinh tồn, daraxonrasib - viên uống một lần mỗi ngày - còn thể hiện độ an toàn cao khi chỉ có 43,6% bệnh nhân gặp tác dụng phụ nghiêm trọng, thấp hơn nhiều so với tỷ lệ 57,5% ở nhóm hóa trị. Kết quả nghiên cứu này đã được các chuyên gia công bố trên tạp chí y khoa danh tiếng New England Journal of Medicine.

Tại Mỹ, ung thư tuyến tụy - một trong những loại ung thư nguy hiểm và khó chữa nhất hiện nay - đã cướp đi sinh mạng của khoảng 50.000 người trong số 60.000 ca mắc mới mỗi năm. Hiệp hội Ung thư Mỹ (ACS) ước tính năm 2026 sẽ ghi nhận khoảng 67.000 ca mắc mới và hơn 52.000 trường hợp sẽ tử vong vì căn bệnh nguy hiểm này, trong khi tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ đạt khoảng 13%.

TS Zev Wainberg, Đại học California tại Los Angeles (UCLA), đồng chủ trì nghiên cứu, đánh giá hiệu quả của thuốc daraxonrasib là bước tiến quan trọng trong điều trị ung thư tuyến tụy mặc dù chưa thể coi là phương pháp chữa khỏi hoàn toàn căn bệnh ung thư tuyến tụy cho người bệnh.

Tương tự, bác sĩ ung thư Monty Pal nhận định Angeles có thể là bước thay đổi đột phá trong điều trị ung thư tuyến tụy giai đoạn cuối.

Hiện Công ty dược sinh học Revolution Medicines của Mỹ chưa công bố giá bán chính thức của thuốc daraxonrasib. Tuy nhiên, giới phân tích tài chính đã dự báo mức chi phí đắt đỏ cho liệu pháp này nhờ hiệu quả lâm sàng vượt trội. Trong báo cáo gửi các nhà đầu tư hồi tháng 4, ngân hàng đầu tư Stifel nhận định kết quả kéo dài thời gian sống tổng thể (OS) giúp daraxonrasib đủ điều kiện áp dụng khung định giá cao cấp.

Các chuyên gia tại Stifel ước tính Revolution Medicines có thể định giá mỗi tháng sử dụng thuốc daraxonrasib là khoảng 30.547 - 37.318 USD (hơn 804-982 triệu đồng). Theo đó, mỗi bệnh nhân sẽ phải chi trả khoảng 237.000 - 269.000 USD (tương đương 6,2 - 7 tỷ đồng) cho toàn bộ liệu trình điều trị.

Theo thông tin được công bố Revolution Medicines, daraxonrasib được phát triển nhằm nhắm trúng đích gene đột biến KRAS thuộc họ gene RAS, tác nhân gây ra hơn 90% số ca bệnh. Là chất ức chế đa chọn lọc RAS ở trạng thái hoạt động RAS(ON) thế hệ mới, thuốc daraxonrasib hoạt động bằng cách gắn kết các phân tử để bắt giữ và vô hiệu hóa hoàn toàn protein nuôi dưỡng tế bào ác tính. Cơ chế này giúp ngăn chặn khối u phát triển mà không phụ thuộc vào việc bệnh nhân có mang biến thể KRAS nào hay không.