Enzyme này có thể được lập trình để nhận diện một loại RNA thông tin cụ thể, chẳng hạn như loại do tế bào ung thư tạo ra. Khi enzyme tìm thấy mục tiêu nó sẽ cắt nhỏ bộ gen của tế bào thành từng mảnh.
Phương pháp phân mảnh DNA, được báo cáo trong hai bài báo trên tạp chí Nature.
“Đây là một công tắc tắt phân tử nhận biết một loại RNA cụ thể,” Yang Liu, một nhà sinh học phân tử tại Trường Y thuộc Đại học Utah ở Salt Lake City và là tác giả của một trong những bài báo, cho biết. “Về cơ bản, đây là một liệu pháp hóa trị có thể lập trình.”
Một liệu pháp sử dụng phương pháp này để nhắm mục tiêu vào các bệnh ung thư vùng đầu và cổ do virus gây u nhú ở người (HPV) gây ra hiện đang trong giai đoạn phát triển ban đầu tại Akribion Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học ở Zwingenberg, Đức.
Mục tiêu là tạo ra dữ liệu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên vào năm 2030, theo lời đồng sáng lập công ty Paul Scholz, người đứng đầu bộ phận nghiên cứu và phát triển tại Akribion .
Hệ thống CRISPR xuất hiện tự nhiên trong vi khuẩn và các vi sinh vật khác, nơi chúng hoạt động như một cơ chế miễn dịch bảo vệ. Một số hệ thống CRISPR sử dụng RNA để hướng dẫn các enzyme liên kết với CRISPR (Cas) nhắm mục tiêu vào các đoạn DNA trong virus và các tác nhân xâm nhập khác.
Enzyme Cas sau đó cắt DNA, tiêu diệt tác nhân xâm nhập. Trong hơn một thập kỷ qua, các nhà nghiên cứu đã khai thác và sửa đổi các hệ thống này để chỉnh sửa bộ gen, tạo ra các RNA dẫn hướng riêng để hướng dẫn các enzyme Cas đến vị trí mong muốn để chỉnh sửa.
Cả hai đều tập trung vào bệnh ung thư, cụ thể là các khối u do protein đột biến gây ra mà các nhà khoa học đã gặp khó khăn trong việc nhắm mục tiêu bằng các phương pháp thông thường.
Một nhóm hướng Cas12a2 của họ vào RNA do các tế bào tạo ra, bao gồm cả những tế bào có đột biến trong gen TP53, gen bị biến đổi ở hơn một nửa số bệnh ung thư.
Nhóm còn lại nhắm mục tiêu vào RNA được tạo ra từ một phiên bản đột biến của gen KRAS. Protein KRAS đột biến có thể khiến các tế bào phát triển ngoài tầm kiểm soát và là nguyên nhân gây ra một số loại ung thư nguy hiểm nhất.
