Mỹ đang thử nghiệm một phương pháp mới mang tính cách mạng để điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp, bệnh đa xơ cứng và các bệnh tự miễn nguy hiểm khác. Thông tin vừa được công bố đã thu hút sự quan tâm lớn của cộng đồng nghiên cứu y học.
Theo các nhà khoa học thuộc Đại học Johns Hopkins (Hoa Kỳ), phương pháp mới ứng dụng công nghệ CAR-T - liệu pháp tế bào miễn dịch thường dùng trong điều trị ung thư - nhưng được điều chỉnh để nhắm trúng đích các tế bào miễn dịch hoạt động bất thường, vốn là nguyên nhân trực tiếp gây tổn thương ở bệnh tự miễn.
Khác với các thuốc ức chế miễn dịch truyền thống vốn tác động lên toàn bộ hệ thống miễn dịch, liệu pháp CAR-T phiên bản mới chỉ tiêu diệt nhóm tế bào "đánh nhầm mục tiêu", hạn chế tác dụng phụ và rủi ro nhiễm trùng.
Các nhà nghiên cứu của Johns Hopkins cho biết, sẽ mở rộng thử nghiệm lâm sàng ở nhóm bệnh nhân lớn hơn nhằm đánh giá độ an toàn, hiệu quả và thời gian đáp ứng điều trị. Nếu thành công, phương pháp này có thể làm thay đổi cách tiếp cận đối với nhiều bệnh tự miễn vốn có tỷ lệ mắc ngày càng tăng trên toàn cầu.
Bệnh nhân tự miễn là những người có hệ miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm vào các tế bào và mô khỏe mạnh của chính mình, do không thể phân biệt được các "tự kháng nguyên" của cơ thể với tác nhân gây hại từ bên ngoài. Tình trạng này dẫn đến viêm và tổn thương đa dạng các cơ quan, triệu chứng thường xuất hiện theo từng đợt và có thể tiến triển phức tạp, nguy hiểm nếu không được chẩn đoán và điều trị kịp thời.
Có hơn 100 bệnh tự miễn xảy ra khi hệ miễn dịch chống lại cơ thể. Hiện nay, các bác sĩ đang thử nghiệm một liệu pháp mang tên CAR-T như một phương pháp mới tiềm năng để điều trị các bệnh này.
Các bệnh tự miễn được thúc đẩy bởi sự suy giảm chức năng của tế bào B trong cơ thể… Sau đó, chúng bắt đầu tạo ra các kháng thể tấn công cơ thể thay vì bảo vệ nó. Ước tính có 8% dân số thế giới mắc một trong những bệnh này.
Để tạo ra tế bào CAR-T, các kỹ thuật viên lọc tế bào T từ máu của bệnh nhân và gửi chúng đến phòng thí nghiệm. Hàng triệu "thuốc sống" này sau đó được nuôi cấy và truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân sau khi hóa trị. Phương pháp này làm giảm số lượng tế bào máu để nhường chỗ cho tế bào CAR-T.
Liệu pháp tế bào CAR-T đang được thử nghiệm để điều trị bệnh tự miễn. Các thử nghiệm ban đầu cho kết quả đầy hứa hẹn, với một số bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm bệnh lâu dài. Các mục tiêu chính trong liệu pháp này là làm "thiết lập lại" hệ thống miễn dịch và loại bỏ các tế bào B tự phản ứng gây bệnh.
Giới chuyên môn đánh giá đây là bước tiến đáng kể trong bối cảnh điều trị các bệnh tự miễn hiện nay chủ yếu dựa vào thuốc kháng viêm và ức chế miễn dịch đắt tiền, hiệu quả tạm thời, chưa thể chữa khỏi hoàn toàn.
