Tháng 11/2016, doanh nhân người Mỹ gốc Đức Cyriac Roeding bắt gặp bài báo về Sam Gambhir, một bác sĩ và cũng là nhà khoa học tại Trường Y Đại học Stanford, trên một tạp chí. Vị bác sĩ đã tạo ra nhiều đột phá trong việc phát hiện sớm bệnh ung thư - chẳng hạn như phát triển các gene chỉ thị được sử dụng trong chụp cắt lớp phát xạ positron. Những phát kiến của ông là cơ sở để ba công ty khởi nghiệp ra đời, hàng triệu USD tài trợ hạt giống và 40 bằng sáng chế.
Roeding - đồng sáng lập và là cựu CEO của ứng dụng mua sắm di động Shopkick - lập tức bị ấn tượng. Ông gửi ngay cho Gambhir một email đề nghị gặp mặt. Chỉ vài tháng sau đó, họ trở nên thân thiết, và Gambhir trở thành người hướng dẫn, đưa Roeding bước vào thế giới sinh học và kỹ thuật vốn dĩ đầy phức tạp.
Trong phát hiện bệnh ung thư, thời gian là yếu tố cốt tử - phát hiện càng sớm, bệnh nhân càng có cơ hội kéo dài thời gian sống. Phát hiện sớm ung thư đã trở thành mục tiêu chính trong ung thư học - có hàng chục công ty đang nghiên cứu công nghệ sinh thiết lỏng, quét các mẫu máu để tìm các đoạn DNA do tế bào ung thư thải ra.
Bác sĩ Sam Gambhir.Song đối với Gambhir, như thế là chưa đủ. Biến cố đầy đau đớn trong quá khứ (ông có một người con chết vì ung thư) giúp ông nhận ra rằng việc chờ đợi ung thư phát triển đủ lớn để có thể phát hiện được trong máu là quãng thời gian quá dài, và nó không cho bạn biết bất cứ điều gì về vị trí khối u. “Chúng ta không thể chỉ dựa vào các tín hiệu ung thư - mà đâu phải lúc nào tự nhiên cũng mang đến những tín hiệu đó cho chúng ta,” ông nói với Roeding. “Nhưng nếu chúng ta tạo ra tín hiệu sinh học, thì chúng ta có thể nhìn thấy các khối u ban đầu một cách nhất quán”.
Đó là cách mà Earli ra đời. Roeding và Gambhir đã cùng nhau ra mắt startup này vào tháng 6/2018, trụ sở được đặt tại California. Vào năm đầu tiên, Gambhir và Roeding nhận được khoản tài trợ hạt giống trị giá 19,5 triệu USD từ một nhóm do Andreessen Horowitz đứng đầu, bao gồm người sáng lập Salesforce Marc Benioff, Menlo Ventures và công ty liên doanh ZhenFund của Trung Quốc. Đến tháng 1/2020, Andreessen Horowitz và Khosla Ventures đã cùng nhau dẫn dắt vòng đầu tư Series A trị giá 40 triệu USD của Earli.
Về cơ bản, Earli tiếp cận theo hướng buộc ung thư tự “phơi bày”. DNA công nghệ sinh học được tiêm vào cơ thể; khi xâm nhập vào các tế bào ung thư, nó buộc chúng tạo ra một dấu ấn sinh học tổng hợp thường không có ở người - một thứ gì đó giống như limonene, chất hóa học có trong vỏ trái cây họ cam quýt. Tiếp đó, nếu các xét nghiệm máu hoặc hơi thở tìm thấy dấu vết của dấu ấn sinh học này, thì đó có thể là dấu hiệu của bệnh ung thư.
Bước tiếp theo là phải tìm ra vị trí chính xác của ung thư trong cơ thể. Một hợp chất được tiêm vào, buộc các tế bào ung thư tạo ra một loại enzyme có thể “nuốt chửng” chất đánh dấu đồng vị phóng xạ, giúp các bác sĩ nhìn thấy bằng mắt thường khi quét.
Cách tiếp cận này có một số ưu điểm rõ ràng so với các công nghệ sinh thiết lỏng hiện tại. Việc sử dụng một dấu ấn sinh học tổng hợp giúp các chuyên gia có thể dễ dàng kiểm soát biên độ của tín hiệu. Trong khi các công ty sinh thiết lỏng sử dụng mã di truyền của các mảnh ung thư để cố gắng xác định vị trí của khối u trong cơ thể, thì Earli lại xác định chính xác khối u. Khi đã xác định thành công vị trí ung thư, bác sĩ lâm sàng có thể điều trị bằng cách xạ trị hoặc phẫu thuật loại bỏ khối u.
Điều này cũng có thể giúp các bác sĩ dễ dàng theo dõi hiệu quả của các liệu pháp đang dùng và phát triển thêm các liệu pháp mới: Với một phân tử bổ sung được thiết kế để kích hoạt phản ứng miễn dịch trong tế bào ung thư, nền tảng giám sát của Earli có thể nhắm mục tiêu và điều trị ung thư - tiêu diệt các tế bào ngay sau khi tìm thấy chúng - mặc dù ý tưởng này vẫn còn đang ở giai đoạn đầu.
Bước vào giai đoạn thử nghiệm
Trước mắt, Earli đang lên kế hoạch sử dụng phương pháp để ung thư tự “phơi bày” ở mọi giai đoạn phòng ngừa và điều trị ung thư: theo dõi chẩn đoán ở các nhóm có nguy cơ cao như người hút thuốc; tầm soát, tìm xem có tế bào ung thư ở bất kỳ nơi nào trong cơ thể hay không; trong quá trình điều trị, hỗ trợ các bác sĩ phẫu thuật xác định vị trí khối u dễ dàng hơn; và sau điều trị, phát hiện sớm bất kỳ bệnh ung thư tái phát nào.
Công nghệ của Earli “có vẻ rất thú vị,” Shivan Sivakumar, một nhà nghiên cứu chuyên về phát hiện ung thư sớm tại Đại học Oxford, người không có mối quan hệ hợp tác với công ty, nhận định. Anh ấy cho rằng công nghệ này cần thiết “100%”, nhưng hiện anh ấy cần theo dõi thêm tiến trình công ty thực hiện các thử nghiệm lâm sàng liên quan.
Những thử nghiệm đó bắt đầu vào tháng 6/2021 tại Melbourne, Úc, sau khi Earli đã thử nghiệm thành công công nghệ của mình trên chuột và chó. Người đầu tiên tham gia là Ted Cunningham, 84 tuổi, một kỹ sư bị ung thư phổi giai đoạn cuối - mục tiêu của thử nghiệm là chứng minh rằng công nghệ này an toàn và nó có thể phát hiện ung thư ở những bệnh nhân đã được xác nhận mắc bệnh. “Tôi được chẩn đoán mắc bệnh ung thư khá muộn và đó là vấn đề lớn nhất đối với tôi”, Cunningham nói. “Nếu bạn phát hiện bệnh từ sớm, thì đó sẽ là một thuận lợi lớn đối với các bác sĩ điều trị của bạn”.
Sam Gambhir chưa bao giờ được chứng kiến ý tưởng của mình thành hiện thực. Sáu tháng sau khi công ty được thành lập, ông được chẩn đoán mắc bệnh ung thư - nó đã di căn đến tủy. Ông qua đời 16 tháng sau đó, vào tháng 7/2020 - một ngày sau khi nhận được Huân chương Trưởng khoa của Đại học Stanford. “Thật trớ trêu khi người đã dành cả sự nghiệp của mình để cố gắng ngăn chặn bệnh ung thư, cuối cùng lại phát hiện bệnh ung thư quá trễ”, David Suhy, giám đốc khoa học của Earli, cho biết.
Sam Gambhir là nhà khoa học lớn trong lĩnh vực phát hiện ung thư sớm. Các nhà nghiên cứu trên khắp thế giới đã bày tỏ sự ngưỡng mộ đến ông, và các đồng nghiệp của ông đã tổ chức một chuỗi các hội nghị chuyên đề học thuật để bàn về các nghiên cứu của ông. Khi ấy, Tạp chí Y học hạt nhân đã “phá lệ” truyền thống 55 năm về trang bìa, đưa bức chân dung của Gambhir lên trang bìa thay vì hình ảnh y học truyền thống.
Để tiếp nối hoạt động, sau khi TS. Gambhir qua đời, công ty đã hợp tác với rất nhiều chuyên gia miễn dịch học và ung thư học. Hội đồng khoa học của Earli bao gồm Robert Langer, người đồng sáng lập Moderna, và những người từng đoạt giải Nobel - Lee Hartwell và Jim Allison.
Vì sao họ lại chọn Úc để tiến hành thử nghiệm mà không phải Mỹ? Trên thực tế, hệ thống thử nghiệm lâm sàng của Úc tạo cho công ty nhiều thuận lợi hơn. Ông Roeding ước tính rằng tốc độ phê duyệt quy trình đã rút ngắn ít nhất sáu tháng so với kế hoạch của Earli. “Chúng tôi đến Úc vì thời gian phê duyệt của ở đây ngắn hơn nhiều - quá trình phê duyệt diễn ra ở cấp địa phương, không phải ở cấp chính phủ liên bang. Úc khác nhiều nước trên thế giới về điểm này,” ông nói. “Ở đây vẫn đặt ra tiêu chuẩn chất lượng nghiên cứu rất cao, các bác sĩ lâm sàng có trình độ chuyên môn cao, người dân có nguồn gene rất đa dạng và họ tập trung ở một vài thành phố.”
Roeding và Suhy cảm thấy họ đang gánh trên vai sứ mệnh phát triển phương pháp này trở thành một phương pháp hiệu quả và phổ biến. “Chúng tôi ở đây, mang theo ngọn đuốc của Sam [Gambhir]. “Và chúng tôi phải nhanh chóng hoàn thiện ý tưởng mà Sam hằng ấp ủ”.