Lần đầu tiên tạo ra giun ký sinh tiết thuốc điều trị

Các nhà khoa học lần đầu chỉnh sửa gene của một loài giun ký sinh để chúng sản xuất và phân phối thuốc ngay trong cơ thể vật chủ.

Trong nghiên cứu được công bố ngày 3/6 trên tạp chí Nature Communications, các nhà khoa học tại Đại học Washington ở St. Louis (Mỹ) và Đại học James Cook (Australia) cho biết đã chỉnh sửa gene của loài giun móc Ancylostoma ceylanicum để nó sản sinh ra kháng thể có khả năng trung hòa một phần chất độc mạnh tetrodotoxin của cá nóc.

Phương pháp này cho đến nay đã được thử nghiệm trên chuột hamster nhưng mục tiêu cuối cùng của nhóm nghiên cứu là thử nghiệm trên cơ thể người. Bộ Quốc phòng Mỹ tài trợ một phần cho nghiên cứu với mục tiêu phát triển các biện pháp bảo vệ binh sĩ trước các mối đe dọa hóa học và sinh học chẳng hạn như tetrodotoxin.

Theo nhóm chuyên gia, nghiên cứu này trong tương lai có thể mở ra triển vọng phát triển một phương thức điều trị hoàn toàn mới, trong đó các sinh vật sống được sử dụng như những "nhà máy sản xuất thuốc" hoạt động liên tục trong cơ thể người. Ví dụ như chúng có thể cung cấp các phương pháp điều trị lâu dài cho các bệnh mãn tính, chẳng hạn như tiểu đường loại 2 hoặc hội chứng viêm ruột.

xaccc-2.png
Nhóm nghiên cứu chỉnh sửa gene của một loài giun ký sinh để chúng sản xuất và phân phối thuốc ngay trong cơ thể vật chủ. Ảnh: Stocktrek Images via Getty Images.

Giun móc là một ký sinh trùng đường ruột lâu đời nhất trong lịch sử và lây nhiễm cho hơn 400 triệu người trên toàn cầu, chủ yếu ở các vùng nhiệt đới. Chúng bám vào thành trong của ruột để hút máu, đồng thời tiết ra nhiều hợp chất chống viêm và ức chế miễn dịch để ngăn cơ thể đào thải chúng ra ngoài.

Mỗi con giun móc dài khoảng 1 cm và tiêu thụ chưa đến 2 giọt máu mỗi ngày, và vật chủ khỏe mạnh thường không có bất kỳ triệu chứng nhiễm bệnh nào. Loài giun này có khả năng sống nhiều năm trong cơ thể vật chủ mà không gây ra các triệu chứng nghiêm trọng ở người khỏe mạnh.

Giun móc được sử dụng trong nghiên cứu này là loài Ancylostoma ceylanicum có khả năng lây nhiễm cho người, chó và mèo.

Sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR, nhóm nghiên cứu đã cấy vào bộ gene của giun móc Ancylostoma ceylanicum một đoạn DNA mang thông tin tạo ra kháng thể có khả năng vô hiệu hóa tetrodotoxin - loại độc tố thần kinh cực mạnh có trong cá nóc.

Sau khi được chỉnh sửa gene ở giai đoạn trứng, khoảng 80 - 100 ấu trùng giun được đưa vào cơ thể chuột hamster. Khi trưởng thành trong ruột vật chủ, những con giun biến đổi gene bắt đầu sản xuất kháng thể mới và tiết chúng vào máu. Kết quả cho thấy các mẫu máu lấy từ những con chuột nhiễm giun có khả năng trung hòa một phần độc tố tetrodotoxin trong các thử nghiệm phòng thí nghiệm. Điều này chứng minh các phân tử điều trị do giun tạo ra không chỉ được sản xuất thành công mà còn hoạt động hiệu quả bên trong cơ thể sống.

Về lý thuyết, phương pháp này có thể được mở rộng để sản xuất nhiều loại thuốc khác nhau để điều trị trực tiếp các rối loạn tiêu hóa.

Các nhà nghiên cứu cho biết thêm rằng chỉ cần một liều thuốc tẩy giun thông thường là có thể loại bỏ hoàn toàn ký sinh trùng trong vòng 24 giờ.

Mời độc giả xem video: Giống cừu kỳ lạ với bốn sừng cong đối xứng và gần như không có đuôi.

Giới nghiên cứu lần đầu chỉnh sửa chính xác gene phôi người

Nhóm nhà khoa học tại Đại học Columbia lần đầu tiên phát triển một kỹ thuật chỉnh sửa gene mới cho phép tạo phôi thai nhân tạo.

Theo kết quả nghiên cứu đã đăng trên bioRxiv - nền tảng trực tuyến miễn phí chuyên lưu trữ và chia sẻ các bản thảo nghiên cứu thuộc lĩnh vực khoa học sự sống và sinh học, nhóm các nhà khoa học tại Đại học Columbia dẫn đầu bởi Tiến sĩ di truyền học Dieter Egli cho biết đã nghiên cứu thành công việc chỉnh sửa DNA của phôi thai người giai đoạn đầu với độ chính xác được đánh giá "chưa từng có".

Công nghệ mới gọi là base editing, (chỉnh sửa base/chỉnh sửa điểm) là công nghệ chỉnh sửa gene thế hệ mới, cho phép thay đổi chính xác một ký tự (base) DNA thành một ký tự khác ngay tại vị trí mục tiêu trên bộ gene. Đây là công nghệ phát triển dựa trên hệ thống CRISPR-Cas nhưng mang lại độ chính xác cao hơn và an toàn hơn so với CRISPR truyền thống.

Cuộc đua chỉnh sửa gene và tương lai nhân loại

"Từ không thể thành có thể. Chúng ta đang ở thời điểm chuyển giao kỷ nguyên mới trong lịch sử loài người" - David Baltimore, Nhà khoa học đoạt giải Nobel, thư cá nhân.

Con người đã thực hiện sửa đổi sinh vật từ hơn 30.000 năm trước. Mặc dù tổ tiên xa xưa của chúng ta không có phòng thí nghiệm, nhưng họ đã chỉnh sửa DNA thông qua cách mà Darwin gọi là nhân giống chọn lọc, hay chọn lọc nhân tạo. Quá trình lựa chọn các sinh vật có những tính trạng mong muốn nhất và cho chúng giao phối nhiều lần qua nhiều thế hệ để tạo ra những thay đổi di truyền quan trọng.

Lần đầu ghép cả gan và thận lợn biến đổi gene cho người

Một bệnh nhân mới được cấy ghép đồng thời 2 quả thận và gan từ lợn biến đổi gene. Đây là ca phẫu thuật ghép đa tạng lợn biến đổi gene đầu tiên trên thế giới.

Theo nghiên cứu công bố trên tạp chí y học Med, người đàn ông 53 tuổi được chẩn đoán chết não đã trở thành bệnh nhân đầu tiên trên thế giới được cấy ghép đồng thời hai quả thận và một lá gan từ lợn biến đổi gene.

Ca phẫu thuật được tiến hành với sự đồng thuận từ phía gia đình bệnh nhân. Đội ngũ nhân viên y tế đã duy trì thành công hoạt động của các nội tạng ghép trong gần 5 ngày. Đặc biệt, suốt 24 giờ đầu tiên sau ca phẫu thuật ghép đa tạng lợn, cơ thể người bệnh không xuất hiện dấu hiệu đào thải.

Đọc nhiều nhất

Tin mới

Tận mục "dây leo vũ trụ" kỳ quái

Tận mục "dây leo vũ trụ" kỳ quái

Các nhà thiên văn học sử dụng kính viễn vọng không gian James Webb, đã phát hiện ra một "dây leo vũ trụ" được hình thành bởi 20 thiên hà liên kết với nhau.