Theo phóng viên TTXVN tại Brussels, ngày 18/11, Ủy ban châu Âu (EC) đã cấp phép lưu hành brensocatib - một hoạt chất mới dùng để điều trị bệnh giãn phế quản tiến triển không do xơ nang (NCFB) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên tại Liên minh châu Âu (EU).

Đây là bước tiến quan trọng trong chăm sóc sức khỏe hô hấp, khi hiện tại chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt để sử dụng trực tiếp cho căn bệnh này.

Ảnh minh hoạ/Nguồn vinmec.com

NCFB là bệnh tiến triển lâu dài, đặc trưng bởi ho mạn tính, khó thở, nhiễm trùng tái diễn và viêm kéo dài. Ước tính trong EU có 400.000 đến 3 triệu người mắc NCFB.

Việc phê duyệt brensocatib dựa trên đánh giá của Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA), trong đó thuốc được xem là phương pháp điều trị có tầm quan trọng lớn đối với y tế công cộng. Brensocatib thuộc nhóm ức chế DPP1, cơ chế tác động vào tình trạng viêm bạch cầu trung tính, yếu tố then chốt gây tổn thương đường thở ở bệnh nhân NCFB.

NCFB là căn bệnh mạn tính gây tổn thương đường thở và làm giảm dần chức năng phổi, dẫn đến ho kéo dài, khó thở và tắc nghẽn luồng khí. Bệnh thường xuất hiện do tình trạng viêm và nhiễm trùng lặp đi lặp lại, có thể bị kích hoạt bởi nhiều nguyên nhân khác nhau, bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp, các bệnh tự miễn hoặc rối loạn suy giảm miễn dịch. Tại EU, số người mắc NCFB ước tính dao động từ 400.000 đến 3 triệu ca, cho thấy nhu cầu cấp thiết về một phương pháp điều trị hiệu quả và an toàn.

Việc cấp phép lưu hành brensocatib dựa trên đánh giá khoa học tích cực của Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA), thể hiện hiệu quả của thuốc trong việc làm chậm tiến triển bệnh và kiểm soát các triệu chứng nghiêm trọng.

Theo VTV, các dữ liệu chủ chốt đến từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ASPEN và giai đoạn 2 WILLOW, công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine. Trong nghiên cứu ASPEN, bệnh nhân dùng brensocatib 25 mg ghi nhận giảm 19,4% tỷ lệ đợt bùng phát trong năm so với nhóm giả dược; đồng thời kéo dài thời gian tới đợt bùng phát đầu tiên và tăng tỷ lệ bệnh nhân không bị bùng phát trong suốt thời gian nghiên cứu. Thuốc cũng giúp làm chậm suy giảm chức năng phổi (FEV1) sau 52 tuần.

Một số tác dụng phụ thường gặp của thuốc gồm đau đầu, dày sừng, viêm da, phát ban, nhiễm trùng đường hô hấp trên và khô da. Cơ quan quản lý khuyến cáo không sử dụng thuốc trong thai kỳ.

Brensocatib sẽ được bán theo đơn thuốc, đánh dấu bước tiến mới trong điều trị bệnh giãn phế quản không do xơ nang - một tình trạng thường bị xem nhẹ dù gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng sống của người bệnh. Thuốc đã được Mỹ phê duyệt vào tháng 8/2025 và đang chờ xem xét tại Anh và Nhật Bản.

Insmed, công ty phát triển thuốc, cho biết sẽ phối hợp với các quốc gia EU để đưa thuốc đến tay bệnh nhân từ đầu năm 2026.