Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho biết, quyết định sử dụng "thuốc sống" để làm thuốc điều trị ung thư là một bước tiến lịch sử và nó đã đánh dấu "một bước tiến mới trong lịch sử y khoa".
Công ty dược phẩm Novartis tính toán rằng, sẽ phải tốn khoảng 475.000 USD cho phương pháp điều trị gọi là "thuốc sống" này. Nó có thể tăng khả năng người không mắc ung thư máu lên tới 83%.
Theo các bác sĩ ở Vương Quốc Anh thì đây là một bước tiến có thể nói là hoàn toàn mới trong ngành điều trị ung thư trên thế giới.
 |
| Phương pháp 'thuốc sống' được cho là có khả năng điều trị ung thư bằng cách tái tạo lại hệ thống miễn dịch. |
“Thuốc sống” được điều chỉnh phù cho từng bệnh nhân, nó không giống như các liệu pháp thông thường như phẫu thuật hoặc hóa trị liệu.
Phương pháp này được gọi là CAR-T và được thực hiện bằng cách chiết xuất bạch cầu từ máu của bệnh nhân. Sau đó, lập trình lại các tế bào bạch cầu sao cho nó thể tìm và giết chết các tế bào ung thư.
Những kẻ giết ung thư này khi được lập trình lại sẽ đưa vào sau đó được đưa trở lại vào bên trong cơ thể bệnh nhân, khi đó nếu nó tìm ra được các tác nhân gây ung thư nó sẽ tự nhân bản mình lên.
Tiến sĩ Scott Gottlieb, từ FDA, Hoa kỳ, nói: "Chúng ta đang bước vào một trang sử mới trong y khoa, với khả năng tái lập trình các tế bào riêng cho từng bệnh nhân để tấn công vào tác nhân gây ung thư. Các công nghệ mới về liệu pháp gen và tế bào có khả năng biến đổi ngành y học và tạo ra một điểm mới trong khả năng điều trị và thậm chí chữa được nhiều chứng bệnh mà hiện nay không thể chữa trị".
Liệu pháp Kymriah (tên riêng của CAR-T) được cho là cũng có tác dụng chống lại bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính. Hầu hết bệnh nhân đều có thể được áp dụng điều trị bằng phương pháp này.
TS. Stephan Grupp, người đã điều trị đứa trẻ đầu tiên được sử dụng CAR-T tại Bệnh viện Nhi ở Philadelphia cho biết, phương pháp tiếp cận mới là điều cực kỳ mới mẻ: "Chúng tôi chưa bao giờ thấy bất cứ điều gì như thế này trước đây”.
Bệnh nhân đầu tiên được sử dụng gần như đã không còn cơ hội sống sót, tuy nhiên đến bây giờ thì gần như không bị chẩn đoán ung thư trong hơn 5 năm.
Trong số 63 bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp CAR-T, 83% trong vòng 3 tháng đã được miễn hoàn toàn và họ vẫn đang theo dõi để phục vụ cho nghiên cứu dài hạn hơn..
Tuy nhiên, điều trị không phải là không có rủi ro, nó có thể gây ra hội chứng cytokine có thể đe dọa tính mạng từ sự gia tăng nhanh của các tế bào CAR-T trong cơ thể. Điều này có thể được kiểm soát bằng thuốc.
Nhưng tiềm năng của công nghệ CAR-T vượt xa hơn căn bệnh ung thư. Theo TS. David Maloney, giám đốc y tế về miễn dịch tế bào tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư, Fred Hutchinson, Hoa kỳ cho biết, quyết định của FDA là một "mốc quan trọng trong lịch sử y khoa thế giới".
Ông nói thêm: "Chúng tôi tin rằng, đây là lần đầu tiên, phương pháp điều trị miễn dịch cho nhiều loại ung thư được đưa vào sử dụng”.
Công nghệ CAR-T đã cho thấy nhiều hứa hẹn chống lại các loại ung thư máu khác nhau, tuy nhiên, nó vẫn phải vật lộn chống lại "khối u rắn" khác như ung thư phổi hoặc u hắc tố.
TS. Prakash Satwani, chuyên gia ung thư nhi, Đại học Columbia, Hoa Kỳ nói: "Kết quả không tuyệt vời khi bạn so sánh nó với bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp, nhưng tôi chắc chắn công nghệ sẽ tốt hơn trong tương lai gần".
Tăng cường hệ thống miễn dịch đã là một nền tảng của điều trị ung thư hiện đại. Một loạt các loại thuốc giúp tăng cường hệ thống miễn dịch, cho phép nó tấn công tế bào ung thư tự do đã được áp dụng trên khắp thế giới.
Công nghệ CAR-T là bước đi xa hơn và có khả năng thiết kế lại hệ miễn dịch, nhưng vẫn đang ở giai đoạn đầu của thành công.
GS. Peter Johnson, bác sĩ lâm sàng, Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Từ thiện cho biết: "Liệu pháp tế bào biến đổi gen đầu tiên được FDA chấp thuận là một bước tiến đáng kinh ngạc.
Chúng ta vẫn còn rất nhiều điều cần phải học đó là làm thế nào để sử dụng nó một cách an toàn và ai có thể hưởng lợi từ nó, vì vậy có thể nhận ra đây mới chỉ là những bước đầu tiên".