Một liệu pháp điều trị mới bằng thuốc Translarna dành cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) vừa được chấp thuận bởi Viện Quốc gia và Chăm sóc y tế Anh Quốc.
 |
| Phát hiện mới cứu sống nhiều bệnh nhân mắc loạn dưỡng cơ |
Các nhà nghiên cứu nhận định, loại thuốc này mang tính cách mạng làm chậm sự tiến triển của bệnh teo cơ Duchenne bằng cách sửa chữa các lỗi di truyền gây ra triệu chứng nghiêm trọng.
Thuốc Translarna (còn được gọi là Ataluren) dành cho người loạn dưỡng cơ được Ủy ban thuốc cho người (CHMP) thuộc Cục Quản ly thuốc Châu Âu xem xét từ năm 2014. Việc phê duyệt lưu hành loại thuốc này được đánh giá là mở ra nhiều cơ hội cho cộng đồng người mắc loạn dưỡng cơ trên thế giới.
Chi phí của liệu pháp điều trị này cho mỗi bệnh nhân mắc loạn dưỡng cơ vào khoảng 22.000 bảng Anh. Khoảng 100 bé trai sinh ra mỗi năm mắc bệnh loạn dưỡng cơ DMD. Bệnh nhân mắc bệnh này thường phải ngồi xe lăn ở tuổi 11 và khó có thể sống qua tuổi 30.
Mời độc giả xem video "Loạn dưỡng cơ Duchenne là gì?":