Liệu pháp gen trị hiệu quả teo cơ cột sống

Trị liệu với một trong hai kỹ thuật sinh học sẽ làm tăng kỹ năng vận động và kéo dài sự sống ở những trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ cột sống (SMA), theo hai nghiên cứu mới đây.

Hai trị liệu bao gồm thuốc can thiệp RNA (nusinersen) và liệu pháp gen (AVXS-101) giúp những tế bào thần kinh vận động của những bé bị ảnh hưởng trầm trọng sản xuất một loại protein đặc biệt và thúc đẩy cải thiện tình trạng bệnh trên lâm sàng.
Lieu phap gen tri hieu qua teo co cot song
Ảnh minh họa. 
Nghiên cứu thứ nhất thuộc khoa thần kinh Bệnh viện Nhi khoa Nemours ở Orlando, Florida, Hoa Kỳ, gồm 121 bệnh nhân nhũ nhi SMA chia thành 2 nhóm điều trị ngẫu nhiên, 80 bé được điều trị với nusinersen và 41 bé đối chứng. Kết quả ban đầu: 21 (41%) trong số 51 bé được điều trị với nusinersen đã vận động một cách ngoạn mục.
Nghiên cứu thứ nhì thuộc Viện nghiên cứu Bệnh viện Nhi khoa quốc gia (Hoa Kỳ) đã dùng gen. Kết quả: tất cả các bệnh nhân đều sống cho đến thời điểm 20 tháng so với chỉ 8% trong nhóm có tiền sử bệnh tự nhiên (37 bé) cùng thời điểm đánh giá. Theo dõi cho đến 2 năm, không bé nào trong số 15 bé bị tình trạng nặng trở lại.

Nhớ 4 mẹo siêu dễ này, sẽ không lo mắc gai cột sống

Gai cột sống là bệnh thường gặp với những người ngoài 30, không chú ý đến chế độ ăn hay các tư thế hàng ngày không đúng. Dưới đây là 4 cách để bạn phòng tránh mắc gai cột sống.

Lưu ý các thói quen hàng ngày

Đọc nhiều nhất

Tin mới

Mẹo tăng sức đề kháng trong mùa đông

Mẹo tăng sức đề kháng trong mùa đông

Để tăng cường sức đề kháng trong mùa đông, cần chế độ dinh dưỡng giàu vitamin, uống đủ nước ấm, tập thể dục đều đặn, giữ ấm cơ thể, ngủ đủ giấc...